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β-地中海贫血基因治疗的研究进展

赖颖晖(广西医科大学第一附属医院血液科,南宁,530021);
阅读：526 临床与病理杂志； 2010年30卷5

摘要

β-地中海贫血基因治疗的策略和方法,根据靶向的不同可以分为3类:导入正常的β-珠蛋白基因、导入正常的γ-珠蛋白基因和抑制α-珠蛋白基因的表达.β-地中海贫血动物模型的发展,对疾病基因治疗的进步有重要意义.基因治疗载体系统是关系到基因治疗成败的重要因素之一,其中慢病毒载体的采用是一重要进展.

摘要

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